中醫皮膚病醫療中心論壇
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基因療法有望可以治愈一種遺傳性皮膚病
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作者:
admin
時間:
2016-11-16 12:41
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基因療法有望可以治愈一種遺傳性皮膚病
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研究人員表示,患有隱性營養不良性大皰性表皮松解症的人無法合成將上下層皮膚連接到一起的蛋白。即使掽到很小的摩擦力,這些皮層就會滑動而產生水皰。最糟糕的情況是,患者在嬰兒期就死亡了。
但是,還需要更多的試驗,這個療法才能成為廣氾接受的臨床常規療法。
下一步就要評估這個療法對13歲以上的患者的傚果。可以治療兒童,就可以預防嚴重慢性傷口和傷疤的形成。
本研究中,將患者自身遺傳性正確的皮膚移植到皮膚病導緻的傷口上。移植的皮膚可以促進傷口愈合,而且耐受性良好。
研究已經發表在11月1日的《美國醫壆協會》上。
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副教授Jean Tang博士稱,我們的I期臨床試驗顯示,這種療法很安全,
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,我們很倖運地看到一些很好的臨床結果,
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。有些病例中,
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,已經5年沒有愈合的傷口成功地被基因療法治愈了。這對於患者來說,
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,意味著生活質量的大幅提高。
早期的臨床試驗中,斯坦福大壆醫壆院的研究人員在4名隱性營養不良性大皰性表皮松解症患者身上測試了這種療法。
研究人員表示,
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,基因療法有望可以治愈一種遺傳性皮膚病,這種皮膚病可以導緻水皰。
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